“الإمارات للدواء” تعتمد علاجاً جينياً لمرضى ضمور العضلات الشوكي

أعلنت مؤسسة الإمارات للدواء عن اعتماد دواء “إتفيزما” وهو علاج جيني يعتمد على ناقل فيروسي غُدّي، يُستخدم لمعالجة ضمور العضلات الشوكي لدى البالغين والأطفال ابتداءً من عمر العامين فما فوق من الفئة المؤهلة طبيًا، وبهذا القرار، تصبح دولة الإمارات ثاني دولة عالمياً تمنح الموافقة على هذا العلاج، ما يعزّز ريادتها في تسريع وصول الابتكارات الطبية المتقدمة إلى المرضى في المنطقة.
ويعمل علاج «إتفيزما» على استهداف المسبب الجيني لمرض ضمور العضلات الشوكي من خلال تعويض الجين المسؤول عن المرض، ما يسهم في تحسين الوظائف الحركية للمرضى والحد من اعتمادهم على العلاجات طويلة الأمد.
يأتي هذا الاعتماد في إطار جهود مؤسسة الإمارات للدواء المستمرة لتوفير علاجات متقدمة وذات قيمة عالية، وتسريع وصول الابتكارات الدوائية للمجتمع الإماراتي، بما يواكب توجهات الدولة نحو تطوير قطاع صحي رائد يقوم على الكفاءة والابتكار والاستدامة.
وقالت مدير عام مؤسسة الإمارات للدواء الدكتورة فاطمة الكعبي: يمثل إصدار الموافقة التنظيمية لدواء “إتفيزما” خطوة محورية تعكس التزام دولة الإمارات بتوفير أحدث العلاجات الجينية المتقدمة للمرضى، ولا سيما المصابين بالأمراض الوراثية النادرة مثل ضمور العضلات الشوكي. ويجسد هذا القرار كفاءة المنظومة الصحية في الدولة وقدرتها على تقييم واعتماد الأدوية المبتكرة وفق أعلى المعايير العلمية وفي مدد زمنية فعّالة، بما يضمن تمكين المرضى من الوصول السريع إلى خيارات علاجية رائدة تعزز جودة حياتهم.
وأوضحت الكعبي أن اعتماد الدواء يستند إلى نتائج الدراسات السريرية التي أثبتت تحسناً واضحاً في القدرات الحركية للمرضى واستدامة هذه الفوائد على المدى الطويل، إلى جانب ما أظهره العلاج من ملف أمان إيجابي خلال مراحل التقييم السريري.
وأضافت: “كون دولة الإمارات تمنح الموافقة التنظيمية لهذا العلاج يعكس ريادتها في تبنّي واعتماد التقنيات الدوائية المتقدمة، ويعزز الثقة الدولية بقدرة نموذجها التنظيمي على تحقيق معادلة دقيقة تجمع بين سرعة الإنجاز ودقته وشفافيته، بما يضمن وصول العلاجات المبتكرة إلى المرضى في الوقت المناسب.
واختتمت بالقول: “ستواصل مؤسسة الإمارات للدواء دعم الابتكار الطبي وتبني العلاجات الحديثة التي ترتقي بجودة الحياة، وذلك انسجاماً مع رؤية الدولة لبناء قطاع صحي رائد يقوم على المعرفة والكفاءة والاستدامة”.
وأكد المدير الإقليمي لشركة نوفارتس في منطقة دول مجلس التعاون الخليجي محمد عزّ الدين، أن اعتماد دواء “إتفيزما” في دولة الإمارات يأتي في المقام الأول لخدمة المرضى وعائلاتهم. وأشار إلى أن التعاون الوثيق مع “مؤسسة الإمارات للدواء” والشركاء يهدف إلى ضمان وصول سريع وعادل للعلاج، بما يتيح للأشخاص المصابين بالضمور العضلي الشوكي الذين لم يتمكنوا سابقاً من الاستفادة من العلاج الجيني أحادي الجرعة فرصة جديدة للحصول على هذا النوع من التدخلات الطبية.
وأضاف أن دعم دولة الإمارات لتسريع اعتماد العلاجات المبتكرة يُسهم في تغيير المسار المرضي للضمور العضلي الشوكي، مؤكّداً اعتزاز الشركة بدورها في هذا التقدّم الطبي. وأشار إلى أن هذا الإنجاز يعكس التزام “نوفارتس” تجاه مجال طب الأعصاب، استناداً إلى خبرتها الممتدة في علاج الضمور العضلي الشوكي والتصلب المتعدد، وتزامناً مع توسّعها في مجالات المناعة العصبية، والاضطرابات العصبية التنكسية، وأمراض الجهاز العصبي العضلي.
تأتي الموافقة التنظيمية لدواء “إتفيزما” ضمن إطار استراتيجية مؤسسة الإمارات للدواء الرامية إلى تعزيز مكانة الدولة كمركز إقليمي للابتكار الدوائي، من خلال توفير علاجات جينية متطوّرة على أعلى مستوى من الجودة والسلامة. حيث توظف المؤسسة نموذجاً تنظيمياً عصرياً يعتمد على الحوكمة الدقيقة، الشفافية، والشراكات العالمية، لدعم البحث والتطوير وتبني أحدث التقنيات والرعاية المتكاملة.
ويسهم هذا النهج في ضمان وصول المرضى إلى الأدوية المتطورة بكفاءة، ويُعزّز جاهزية الدولة في قطاع الرعاية الصحية، بما يتوافق مع رؤية الإمارات في بناء منظومة صحية رائدة ومستدامة”.