أظهر حقْن لمرة واحدة بعلاج جيني تجريبي من شركة “كريسبر ثيرابيوتيكس” CRISPR Therapeutics أنه آمن وخفَّض مستويات الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية الضارة بمقدار النصف لدى أربعة أشخاص تناولوا أعلى جرعة، ما يزيد الأمل في العلاج بجرعة واحدة.
وقال ستيفن نيسن طبيب أمراض القلب في كليفلاند كلينيك، وهو الباحث الرئيسي في أول دراسة للعلاج في البشر: “لم يكن لدينا أي شيء يخفّض كلاً من الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية بنسبة 50% تقريباً”.
فيما قال الطبيب لوك لافين من كليفلاند كلينيك، وهو باحث مشارك في الدراسة، إنه على الرغم من أن تطوير العلاج لا يزال في مرحلة مبكرة جداً، فإن التجارب المستقبلية إذا أثبتت أن العلاج “سي تي إكس 310” (CTX-310) آمن وفعّال، فقد يغيّر ذلك الممارسة الطبية.
وأضاف لافين: “بدلاً من تناول حبوب مرة واحدة يومياً أو أخذ حقن شهرية، من المحتمل أن يوفر هذا العلاج حقنة لمرة واحدة آمنة ودائمة للمرضى الذين يعانون من ارتفاع الكوليسترول”.
وعُرضت نتائج الدراسة، السبت، في اجتماع جمعية القلب الأميركية في مدينة نيو أورليانز، ونُشرت في دورية نيو إنجلاند الطبية.
وقد يتسبب ارتفاع البروتين الدهني منخفض الكثافة، أو ما يسمى بـ”الكوليسترول الضار”، في تراكم ترسبات في جدران الشرايين، مما يزيد من خطر الإصابة بنوبة قلبية أو سكتة دماغية. وقد يؤدي ارتفاع الدهون الثلاثية، وهي دهون أخرى في الدم، إلى زيادة هذه المخاطر أيضاً.
إيقاف الجين
يعمل CTX-310 عن طريق إيقاف عمل جين يُسمى ANGPTL3 من خلال حقنة واحدة لمدة ساعتين، وهو مستوحى من دراسات تُظهر أن من يولدون بنسخة غير نشطة من جين ANGPTL3 لديهم مخاطر أقل للإصابة بأمراض القلب مدى الحياة دون أي عواقب سلبية واضحة.
ويستهدف دواء “إيفكيزا” Evkeeza من شركة “ريجينيرون” Regeneron، ويعالج اضطراباً وراثياً نادراً، الجين نفسه، لكنه يتطلب حقناً شهرياً.
وشارك في تجربة شركة كريسبر التي أجريت في أستراليا ونيوزيلندا والمملكة المتحدة 15 مريضاً تتراوح أعمارهم بين 31 و68 عاماً، وتم اختبار خمس جرعات مختلفة عليهم. وكان جميع المشاركين يعانون من ارتفاع نسبة الدهون الثلاثية أو ارتفاع نسبة الكوليسترول الضار أو كليهما، وفشلوا في الاستجابة للعلاجات الأخرى.
وبين المرضى الأربعة الذين تلقّوا أعلى جرعة، انخفضت الدهون الثلاثية في المتوسط بنسبة 55%، والكوليسترول الضار بنسبة 50% بعد أسبوعين من العلاج. وظلت المستويات منخفضة لمدة شهرين على الأقل.
وتابع ستيفن نيسن: “سنحاول إثبات سلامة هذه العلاجات التي تم إجراؤها مرة واحدة فقط وفاعليتها؛ لأننا نعتقد أن هذه الخيارات مهمة للمرضى”.
بينما أوضح لافين أن 3 مشاركين كانت لديهم ردود فعل مؤقتة على العلاج، بما في ذلك الغثيان وارتفاع إنزيمات الكبد التي اختفت بسرعة.
وستجري مراقبة المشاركين لمدة عام بعد التجربة، مع خيار المتابعة لمدة 15 سنة إضافية.